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Chez l'homme, la vision dépend du bon fonctionnement de nombreux gènes. Lorsque l'un d'eux, baptisé RPE65, est défaillant, l'œil du malade n'est pratiquement pas sensible à la luminosité, ce qui rend fonctionnellement aveugle. Une piste pour guérir cette maladie consiste à remplacer, dans chaque cellule de la rétine, le gène défaillant par un gène sain: c'est le principe de la thérapie génique.



Une équipe américaine a réussi cette opération sur de jeunes patients, leur rendant la vue. Le gène sain a été codé dans un virus qui a ensuite été libéré directement dans la rétine des malades. Il s'est introduit dans la cellule, puis dans le noyau, et a modifié le patrimoine génétique des aveugles.

La thérapie génique est évoquée depuis une vingtaine d'années, mais c'est la première fois qu'elle est réalisée avec succès par une équipe médicale. Les applications à d'autres maladies sont innombrables... C'est peut-être un nouveau volet de la médecine qui vient de s'ouvrir.

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